来源：中国药促会    2012-06-19

（路透综合讯） -辉瑞公司周一表示，美国食品和药物管理局已拒绝其Tafamidis葡甲胺的新药申请，它是用于治疗有多神经病变症状的甲状腺遗传性淀粉样多发性神经病变成年患者，以延缓神经病变损害的在研药物。

辉瑞公司表示，FDA已要求他们完成第二疗效研究，以确立有效性的充分证据。该机构还要求为现行Tafamidis新药申请补充额外数据。

甲状腺遗传性淀粉样多发性神经病变TTR-FAP是一种罕见的、渐进性、致命的神经退行性疾病，它是由甲状腺素基因突变引起。全球有此病患者约8000例。在非流行地区美国，发病率估计约为10万：1，约有3000人。在美国，FDA未批准过治疗TTR-FAP的药物。

Tafamidis是一种新型选择性甲状腺素蛋白稳定剂，于2011年11月获得欧盟委员会批准（欧盟商品名和美国推荐商品名为VYNDAQEL）。该药在欧盟的适应症是用于治疗1期多神经病变症状的TTR淀粉样变性的成年患者，以延缓外周神经损伤。

原文链接：

http://www.rttnews.com/1908315/fda-rejects-pfizer-s-tafamidis-meglumine-new-drug-application-quick-facts.aspx