来源：丁香园    2014-8-4

8 月 1 日，亚力兄制药宣布欧盟委员会授予其 Eculizumab（Soliris）孤儿药资格，用于治疗重症肌无力 (MG) 患者，重症肌无力是一种罕见的、令人衰弱的神经系统疾病，由不受控制的补体激活引起。针对肌神经接点的抗体引起的不受控制补体激活可最终导致全身各种肌肉群发生深刻而使人衰弱的肌无力。

“MG 患者发生使人衰弱的肌肉无力，损害了他们行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力，这可能导致危及生命的肌无力危象，” 亚力兄制药全球研发主管、执行副总裁、哲学博士 Mackay 称。“通过特定抑制终端补体通路，我们认为 Eculizumab 有可能会帮助遭受这种灾难性罕见疾病的患者。”

Eculizumab 是一种新类型的终端补体抑制剂，目前被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 和非典型溶血尿毒综合征 (aHUS) 患者治疗，这两种疾病是使人衰弱的、极其罕见并危及生命的疾病，均由慢性不受控制的补体激活引起。Eculizumab 未在任何国家获批用于治疗 MG。亚力兄制药正为 Eculizumab 的国际多中心心、安慰剂对照注册试验招募难治性全身性 MG 患者。

欧盟委员会授予的孤儿药资格是为激励开发医疗产品用以治疗、预防或诊断影响欧洲不超过万分之五患者的疾病或症状。如果 Eculizumab 最终获批用于指定的适应症，孤儿药资格将为亚力兄制药在欧盟提供某些收益和激励，包括一段时期的市场独占权。

原文链接：