根据药明康德内容部统计，截至2024年4月29日，今年4月全球生物医药领域共计完成超过160起融资活动。其中，有17家旨在开发创新药的新锐公司单笔融资额突破了5000万美元大关，累计公开披露的融资总额已经超过了28亿美元。值得一提的是，在所有大额融资案例中，共有10家公司募集的资金超过了1亿美元。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，也包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者详细介绍其中6家早期融资超过1亿美元的新锐公司，探讨它们所开发的创新疗法和技术，以及未来可能带来的患者福祉。

Xaira Therapeutics：人工智能药物发现平台公司

4月23日，Xaira Therapeutics宣布正式启动，该公司目标是通过全方位应用新兴的人工智能（AI）技术，重新定义药物发现和开发的方式。Xaira由ARCH Venture Partners和Foresite Labs共同孵化，获得启动融资金额超过10亿美元。据行业媒体Endpoints News报道，这是今年以来获得最高融资款项的初创公司之一。

Xaira是一家综合性生物技术公司，致力于利用人工智能推动生命科学的进步，并改变疾病治疗的方式。该公司旨在通过汇聚顶尖人才，从端到端重新思考药物发现和开发过程，该公司主要涵盖三大核心领域：先进的机器学习研究、大规模数据生成以及强大的疗法开发能力。Xaira在这些领域拥有领先的才能和技术，旨在构建一个药物发现和开发的平台，以推动多个药物项目的进展，并解锁生物学的理解，为未来的药物发现提供信息。

Xaira公司众星云集，人工智能驱动的蛋白质折叠和设计先驱David Baker教授为该公司的共同创始人之一，前基因泰克（Genentech）首席科学官Marc Tessier-Lavigne博士也加入团队担任首席执行官。

Metsera：代谢疾病和肥胖症药物开发公司

4月18日，Metsera公司宣布完成2.9亿美元融资。该公司正在推进广泛的减肥和代谢相关疾病研发管线。目前处于临床阶段的在研疗法包括口服和注射用肠促胰岛素（incretin）、非肠促胰岛素和相关联合疗法，这些疗法具有成为“best-in-class”疗法的潜力。本轮融资由ARCH Venture Partners领投，其它投资者包括F-Prime Capital、GV、Mubadala Capital、Newpath Partners、SoftBank Vision Fund 2等。

Metsera的新一代注射和口服在研药物源于该公司专有的2万多种肠激素肽和肽/抗体偶联药物库。包括：

GLP-1产品组合：其可注射GLP-1受体激动剂主打项目处于1期临床试验阶段，具有潜在“best-in-class”的疗效持续时间。

一种胰岛淀粉样肽/降钙素双重受体激动剂（DACRA）。该疗法具有潜在“best-in-class”的疗效持续时间，可与GLP-1受体激动剂结合使用。

单分子GGG（靶向GLP-1、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽[GIP]、胰高血糖素[Glucagon]）疗法。该疗法具有潜在“best-in-class”的疗效持续时间，可与DACRA结合使用。

口服肽递送平台，包括两种具有潜在“best-in-class”生物利用度的IND预备候选药物，和多种潜在“first-in-class"的口服候选药物。

Clive Meanwellhas先生是Metsera的创始人兼首席执行官。在生命科学和医疗健康领域近40年的职业生涯中，他深度参与多款生物医药产品的开发和商业化。他创建了The Medicines Company，该公司开发的产品包括治疗心血管疾病的Angiomax和Kengreal，以及降低低密度脂蛋白胆固醇的RNAi疗法Leqvio。该公司在2020年被诺华公司收购。

Alterome Therapeutics：癌症小分子药物研发公司

4月3日， Alterome Therapeutics宣布完成1.32亿美元B轮融资。获得资金将用于支持该公司多个研发管线项目进入临床阶段，包括一种具高度特异性的AKT1 E17K抑制剂和一种KRAS选择性抑制剂。此次融资由Goldman Sachs Alternatives领投，Canaan Partners、Invus、Driehaus Capital Management、Digitalis Ventures、Blue Owl Capital跟投，以及现有投资者Orbimed、Nextech Invest、Vida Ventures、Boxer Capital和Colt Ventures参投。

Alterome公司通过其Kraken平台（一种结构引导的机器学习药物发现方法），正在推进一系列精准小分子疗法的研发。它致力于开发具有突变选择性和异构体选择性的分子，以更有效地抑制关键的癌症驱动因子，实现对癌细胞专一性靶向的同时不影响正常细胞，从而提升治疗的安全性。该公司的临床前产品线包括针对AKT1 E17K突变的共价选择性抑制剂，和针对KRAS突变的异构体选择性抑制剂，后者能够覆盖90%的KRAS突变类型，包括最常见的G12V和G12D突变。这两项关键项目预计将在明年进入临床试验阶段。

▲Alterome公司研发管线（图片来源：Alterome公司官网）

Eric Murphy博士与麻省总医院的Ryan Corcoran博士共同创立了Alterome Therapeutics。Murphy博士同时担任Alterome的首席执行官和首席科学官。Murphy博士在学术界与产业界的肿瘤学研究领域拥有20多年的小分子药物发现经验，曾担任Kinnate Biopharma和Fount Therapeutics的联合创始人、首席科学官和董事会成员。

Diagonal Therapeutics：激动性抗体药物开发公司

4月3日，Diagonal Therapeutics公司宣布完成1.28亿美元的A轮融资。获得资金将用于支持该公司专有的DIAGONAL技术平台和创新药物管线的进一步发展，发现和开发激动性抗体（agonist antibody），包括其用于治疗遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）的主打在研项目。本轮融资由BVF Partners和Atlas Venture共同领投，Lightspeed Venture Partners、RA Capital Management、Frazier Life Sciences、Viking Global Investors、Velosity Capital和Checkpoint Capital参与投资。

大多数获得批准上市的抗体通过抑制细胞功能发挥作用，而Diagonal公司开发的激动性抗体通过结合两个受体并将它们聚集在一起来激活信号通路。该公司的DIAGONAL平台结合专有的计算和实验技术，使科学家能够以前所未有的速度和高度保真度筛选数十亿种受体和抗体组合。使用该平台，Diagonal公司已经发现了针对四个复杂靶标的候选抗体，为治疗多种严重疾病提供了新的途径，其中包括遗传性出血性毛细血管扩张症和肺动脉高压。

Alex Lugovskoy博士是Diagonal Therapeutics公司的首席执行官兼联合创始人。在他20多年的生物技术职业生涯里，他曾经担任Dragonfly Therapeutics的首席运营官，Morphic Therapeutic的首席开发官，Merrimack Pharmaceuticals的副总裁，和渤健的药物发现副主任。

Nvelop Therapeutics：基因编辑技术公司

4月9日，Nvelop Therapeutics宣布正式启动，以开发针对广泛疾病的下一代基因药物。该公司基于病毒样蛋白颗粒（VLPs）的独有递送平台有潜力高效和细胞特异性地递送广泛的治疗性载荷。该公司已完成1亿美元的种子轮融资。投资者包括Newpath Partners，Atlas Venture，F-Prime Capital，5AM Ventures，GV和ARCH Venture Partners。

Nvelop的模块化平台基于两种已经经过体内验证的递送方法。这些方法是基于基因编辑先驱刘如谦博士和Keith Joung博士实验室的研究。这些方法有望解决目前递送平台的局限性，实现基因药物的潜力，具体改善包括：

递送效率：使强效疗法能够高效递送到疾病影响的多个组织，并在其中达到提供临床获益的高度活性；

组织特异性：驱动针对历史上难以触达的细胞和组织的靶向体内递送；

载荷多样性：允许递送类型和大小广泛的载荷，包括暂时表达的蛋白（例如，碱基编辑系统和先导编辑系统）；

安全优势：载体有潜力通过优化达到完全人源化，增加其安全性，并扩大可用基因药物治疗的疾病数量。

Nvelop的首席执行官是Jeff Walsh先生。他在生命科学公司的领导职位上拥有超过30年的经验。在加入Nvelop之前，Walsh先生是Third Rock Ventures的风险合伙人，负责评估下一代基因和细胞治疗机会。此前，他在2011年至2020年间在bluebird bio担任高管职位，包括首席财务官和首席战略官以及首席运营官。

Seaport Therapeutics：精神疾病药物开发公司

4月9日，Seaport Therapeutics宣布完成了1亿美元超额认购的A轮融资。该公司正在推进其专有Glyph技术平台驱动的创新神经精神疾病药物的开发，这一平台基于已经经过临床验证的作用机制，利用淋巴系统递送来创造新药。本轮融资由ARCH Venture Partners和Sofinnova Investments联合领投，Third Rock Ventures和创建Seaport的PureTech Health公司也参与了投资。

Seaport管线中的所有项目都基于Glyph平台，该平台旨在提高药物口服生物利用度，避免首过代谢，减少肝毒性和其他副作用。进展最快的候选药物是SPT-300，它是一种别孕烷醇酮（allopregnanolone）的口服前药，正在开发用于治疗焦虑抑郁。别孕烷醇酮是一种内源性孕烷类神经类固醇，在一系列神经精神疾病中展示了治疗效益，但它只被批准为静脉注射，这限制了其临床使用范围。使用Glyph平台，SPT-300保留了内源性别孕烷醇酮的活性和效力，并以口服形式使用。在2a期临床试验中，SPT-300已在健康志愿者中进行的一个临床焦虑模型中获得了概念验证。

Daphne Zohar女士是Seaport Therapeutics的联合创始人、首席执行官及董事会成员。在此之前，她是PureTech Health的创始人、首席执行官及董事会成员，并且还共同创立该公司旗下Karuna Therapeutics公司，该公司近日被百时美施贵宝以140亿美元收购。