2026年1月28日电】 美国食品药品监督管理局(FDA)于1月28日宣布对生物技术公司Regenxbio(纳斯达克代码：RGNX)的两项基因疗法临床试验实施临床暂停(clinical hold)，原因是一名参与试验的5岁儿童在接受治疗后出现脑瘤。

据Regenxbio公司发布的声明，该脑瘤病例出现在RGX-111疗法的I/II期临床试验中。一名5岁患儿在4年前接受脑室内注射RGX-111后，在一次例行脑部MRI检查中被发现患有无症状的脑室中枢神经系统肿瘤。

初步基因分析显示，切除的肿瘤样本中检测到腺相关病毒(AAV)载体基因组整合事件，与原癌基因PLAG1的过度表达相关。PLAG1是一种已知易发生染色体重排的原癌基因。目前，该严重不良事件是否与药物相关的调查仍在进行中，因果关系尚未确立。

FDA在暂停RGX-111试验的同时，还将临床暂停令扩展至RGX-121项目。RGX-121用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II，又称亨特综合征)，此前已提交生物制品许可申请(BLA)，原定于2月8日迎来FDA审批决定。

受此消息影响，Regenxbio股价周三暴跌近17.9%，盘前交易中跌幅一度达30%。

结束语：

尽管尚未有明确的原因，但这一挫折进一步揭示了开发基因疗法可能存在的风险。基因疗法对患有不治之症和罕见病的患者充满希望，但也可能带来尚未可知的危险。Capsida Biotherapeutics、Astellas Pharma 和 Sarepta Therapeutics 都曾经报告过在临床试验或上市后接受其基因疗法的患者死亡事件。