美国食品药品监督管理局(FDA)新任局长正在改写美国药品监管和审评规则。

2026年1月，新任局长Marty Makary在摩根大通医疗健康大会(JPM)上明确传递出这一信号：FDA将不再局限于传统的安全性与有效性审评，主动响应“降低药价”与“制造业回流”的国家政策目标。在坚持科学审评底线的前提下，FDA正通过简化审批流程、推动AI技术应用、优化供应链布局等举措，系统性重构药品监管范式。

多用AI，少用黑猩猩

2025年4月，Marty Makary出任FDA新任局长。此前，他曾创立约翰·霍普金斯外科试验与成果研究中心，并在约翰·霍普金斯大学胰岛移植外科任负责人，是外科手术核查制度的联合开发者。2018年当选为美国国家医学院院士。

“在现代科技如此发达的今天，一款新药从研发到上市依然需要10到12年，这在伦理上是‘不可接受的’。”Marty Makary直指本次FDA改革的本质：效率与结果导向，是此次FDA改革的核心。他希望通过简化不必要的流程性要求、优化审评节奏和系统化AI工具配置，提高整体监管运行效率。

在药物开发早期，Marty Makary认为，传统“分阶段式”的I/II/III期临床试验管理模式存在大量重复性行政流程，他正在推动以更具连续性的试验设计替代割裂式管理，并允许在审评中引入更灵活的统计方法和利用实时数据方式，以减少不必要的等待和文书成本。

在非临床研究环节，Marty Makary表示，90%通过动物实验的药物在人体中并未通过安全性和有效性测试。针对部分产品类型，他明确提出，单克隆抗体药物不再需要提交黑猩猩研究数据。目前FDA正在系统性削减预测价值有限的动物实验要求，并鼓励使用计算模型、器官芯片等新工具，以提高安全性评估的效率和科学性。

把药价打下来

同样的GLP-1类减肥药，在美国售价高达1300美元，在伦敦仅需88美元。Marty Makary称之为“对美国的大敲诈”。

一直以来，美国都是全球药价最高国家之一，但特朗普的上台带来变局。2025年，特朗普重提“最惠国价格条款”：要求美国医保支付的价格不得高于其他发达国家的最低价，并与辉瑞、礼来、阿斯利康、默沙东等十余家MNC签订药价协议。

Marty Makary介绍，在特朗普总统的授意下，FDA配合联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)通过“最惠国待遇”定价谈判，已迫使药企同意将价格大幅下调。例如，GLP-1类减肥药，前三个月的费用降至149美元。

同时，Marty Makary还表示将降低生物类似药不必要的开发和审评门槛。以往生物类似药的审批需要5-8年，费用高达3亿美元。但未来，FDA将允许结构相似的生物药像小分子药物一样快速获批，将研发时间缩短至 2.5 年，成本降低 1 亿美元以上，引入更多市场竞争，以拉低长期高额的生物制剂价格。

此外，FDA还将推动部分安全性明确的处方药向非处方药(OTC)转换，通过价格透明和市场机制改善患者可及性，减少医疗系统的额外负担。“一旦药物摆上货架，透明的价格和市场竞争将自动把价格打下来，绕过PBM(药品福利管理)中间商的层层盘剥。”Marty Makary说。

供应链回流

除医药监管本身外，Marty Makary还谈到了推动美国本土制造能力建设的改革方向——差异化收费机制。如果药企在海外完成早期临床试验，将面临更高的审评审批费用(User Fee);反之，如果早期临床试验主要在美国本土完成，费用将大幅降低。

Marty Makary表示，在全球生物技术竞争加剧的背景下，美国在研发和临床效率方面正面临来自中国等国家的现实压力。比如，中国进行I期临床试验仅需4周，澳大利亚需6周，而在美国，仅通过机构审查委员会(IRB)和医院合同谈判就可能耗时数月甚至一年以上。

近年来，中国在创新医药领域的进步日新月异。2022年，中国公司仅占全球授权交易的5%，而预计到2025年这一比例将达到42%。为此，FDA正通过推动集中化IRB、简化临床合同流程等方式，提高本土临床试验启动效率。他透露，FDA 已经启动了一项全新的试点项目，将药品审评时间从常规的10到12个月大幅缩短至1到2个月。目前已有一款药物在55天内完成了审批，同时还有18个产品获得了该项目的局长国家优先审评券(Commissioner’s National Priority Voucher，CNPV)。符合国家优先事项、解决重大未满足公共卫生需求的创新产品均可申请该项目。

在访谈的过程中，Marty Makary多次提及中国创新药产业发展带来的压力。数据显示，2024年中国启动的临床试验数量已超过7100项，反超美国的约6000项，美国“生命科学第一”的地位受到严峻的挑战。总体来看，Marty Makary在JPM26的相关表态反映出FDA在当前阶段对监管效率、创新激励与公共健康目标之间关系的系统性调整。在具体实践中的落地方式及其持续性，仍有待通过后续政策文件和实际案例进一步观察。对行业而言，持续关注主要监管机构在理念与重点层面的变化，有助于更好理解国际监管环境的演进趋势。