近日，美国食品药品监督管理局(FDA)药物评价与研究中心(CDER)发布《通过创新推进健康：2025年度新药审评报告》(Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2025)。该报告系统总结了2025年新药的审批情况。全年，CDER共批准了46款新药;若将生物制品评估与研究中心(CBER)的数据也计算在内，2025年美国共批准了58种新药。CDER批准的新药数量与近五年的平均水平基本持平。

CDER 2016-2025年获批新药

CDER批准的46款新药中小分子药物有31款，占比达67%;蛋白质类药物有12种，占比26%，在这12种蛋白质类药物中，包括7种(占总数15%)新型单克隆抗体和2种(占总数4%)ADC药物;另外还有3种(占比6%)寡核苷酸类药物。与此同时，CBER批准了5款CGT疗法、4款疫苗。

2025年CDER 批准的3种寡核苷酸类药物：

QFITLIA(Fitusiran): 是一种基于小干扰RNA(siRNA)的新型血友病治疗方法。它于2025年3月28日获批，通过RNA干扰机制降低抗凝血酶(AT)的表达，进而促进凝血酶生成，恢复血液凝固平衡。

DAWNZERA(donidalorsen): 是于2025年8月21日获批的用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的RNA靶向药物。

REDEMPLO(plozasiran): 2025 年 11 月 18 日获批的用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者甘油三酯的siRNA疗法。

2025年CBER 批准的5款 CGT 疗法：

ITVISMA(Onasemnogene abeparvovec-brve): 2025年11月24日获批的一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，该疗法适用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童和成人患者。

PAPZIMEOS(Zopapogene imadenovec-drba): 基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，于2025年8月14日获批，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。据悉，该疗法是全球首个且目前唯一获得FDA批准用于治疗成人RRP的疗法。

ZEVASKYN(Prademagene zamikeracel): 2025年4月28日获批的首款用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的基于自体细胞的基因疗法。

ENCELTO(Revakinagene taroretcel): 是一种基于封装细胞疗法(ECT)的创新基因疗法，于2025年3月5日获批。该疗法的胶囊大小如同米粒，需通过眼科手术植入眼内，能够持续向视网膜输送睫状神经营养因子，是首个获批用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症的疗法。

WASKYRA(Etuvetidigene autotemcel): 是一种基于慢病毒载体的体外基因疗法，于2025年12月9日获批，它是首款获批用于治疗Wiskott - Aldrich综合征(WAS)的基因疗法。

在2025年CDER批准的新药中，有20款被认定为具有全新作用机制的First-in-Class疗法，占比高达43%。这些药物代表了全新的靶点或治疗策略，共同展现了2025年创新药物在多个治疗领域的突破。

CDER在2025年批准的“first-in-class”疗法占比

2025年，罕见病依旧是新药审批的核心方向之一。在CDER批准的46款新药中，有23款(占比达50%)因针对罕见病治疗而获得孤儿药认定。这些药物涉及的病种包括巴思综合征、肢端肥大症、全身性重症肌无力、血友病、特发性肺纤维化以及多种罕见肿瘤。其中，多项“首次”成果填补了长期存在的治疗空白，例如全球首款获批用于治疗Barth综合征的线粒体疾病药物Forzinity(elamipretide)等。这些突破不仅为患者带来了新的治疗选择，也持续推动研发资源和产业投入向临床需求尚未得到充分满足的领域集中。

CDER在2025年批准罕见病药物占比

FDA在2025年进一步加大了加速审评力度。数据显示，在获批的所有新药中，有18款(39%)获得快速通道资格;15款(33%)曾获得突破性疗法认定，21款(46%)获得优先审评资格，11款(24%)通过加速批准途径获批。

2025年CDER批准新药使用各类加速审批途径占比

总体来看，2025年FDA在新药审批方面延续了数量稳定、结构多元的特点：既有覆盖广泛治疗领域的整体布局，也有在“first-in-class”疗法和罕见病药物上的持续突破。这既体现了监管体系对创新科学的支持，也反映了加速审批机制在实际运行中的重要作用。让我们期待在新的一年，更多新药好药能够获批上市，加速造福患者。

原文链接：

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