全球首创JAK/ROCK双靶点抑制剂。

3月4日，中国生物制药宣布，与赛诺菲就新型口服小分子JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼(Rovadicitinib)达成全球独家授权协议。

根据协议，中国生物制药子公司正大天晴授予赛诺菲在全球范围内开发、生产及商业化罗伐昔替尼的独家许可。中国生物制药有权获得最高15.3亿美元的付款，其中包括1.35亿美元的首付款以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，另外还将获得基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数的阶梯式特许权使用费。

就在此次合作官宣几天前，2月28日，罗伐昔替尼获中国国家药品监督管理局批准上市，用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症后骨髓纤维化(PET-MF)成年患者的一线治疗，成为全球首个获批的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂。

图片来源：正大天晴官微

全球首创：JAK/ROCK双靶点协同

罗伐昔替尼是一款JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂，通过JAK/ROCK双通路径协同发力，实现强效抗炎与改善纤维化。该药物一方面通过抑制JAK/STAT通路，直接阻断炎症信号传导，从源头减少髓系细胞产生的炎症因子;另一方面靶向ROCK通路，通过调节STAT3/STAT5磷酸化来下调过度活化的T辅助细胞(Th17)、增强调节性T细胞(Treg)功能，从而重建免疫平衡。

2026年2月，罗伐昔替尼在中国获批，用于中高危骨髓纤维化(MF)患者的一线治疗，成为全球首个获批的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂。关键性注册临床研究显示，独立影像评估委员会(IRC)评估的第24周脾脏体积缩小≥35%(SVR35)受试者比例达58.33%，任意时间点SVR35比例达63.89%，最佳总症状评分改善≥50%(TSS50)率高达77.78%。安全性方面，罗伐昔替尼在相关研究中的≥3级不良反应的发生率约40%，导致贫血情况的发生率约40%，治疗终止率6.7%。

除骨髓纤维化这一核心适应症外，罗伐昔替尼在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)领域同样展现出临床潜力。

2025年8月，罗伐昔替尼被中国国家药监局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗药物程序，用于慢性移植物抗宿主病治疗，该适应症在中国已进入III期临床试验阶段;同时，该药已获美国FDA批准开展II期临床研究，实现中美同步开发的研发格局。

交易双方的战略底层逻辑

对于中国生物制药而言，“卖”是因为本土市场空间有限，通过借助赛诺菲全球化资源，可以最大化产品价值。

在公告发布当天的线上交流会上，中国生物制药管理层表示，从市场现实来看，骨髓纤维化与GVHD均属于孤儿病领域，国内患者基数有限、市场规模相对较小，单纯依靠本土市场难以充分释放产品的商业价值。但从全球市场角度看，这两个适应症的市场规模可以达到约50亿美元。

与此同时，海外市场的开拓对产品价值的提升至关重要，但海外市场的开发需要依托完善的全球化临床、注册、商业化体系。中国生物制药在交流会上进一步表示：由于赛诺菲在血液疾病和移植领域拥有更全面的全链条能力，因此，公司授权给赛诺菲，能够借助赛诺菲的全球化资源，快速推进产品的全球上市与推广，最大化释放产品的全球价值。

此次交易也是中国生物制药系统化BD战略的成果体现。中国生物制药的BD策略分为三大类：一是像罗伐昔替尼这样有潜力的单品，这类产品是公司主攻全球市场的核心抓手，公司会与赛诺菲这类巨头合作，实现盈利和估值的双重提升;二是针对早期前沿技术产品，采用灵活方式共同开发;三是对于成熟的产品，公司会积极挖掘新兴市场的机会，持续实现更多利润和现金流。

对赛诺菲而言，“买”是高效补充管线的战略必需。

在移植领域，赛诺菲是全球慢性移植物抗宿主病领域的领导者，拥有已上市产品Rezurock(ROCK2抑制剂)。此外，赛诺菲深耕该领域多年，建立了完整的临床开发、商业化推广体系。而罗伐昔替尼作为JAK/ROCK双靶点药物，与Rezurock形成协同，进一步巩固赛诺菲在该领域的领导地位。

在血液肿瘤领域，赛诺菲近年持续加码布局，已上市艾沙妥昔单抗(CD38)，用于多发性骨髓瘤的治疗，同时还有CD20双抗、GPRC5D单抗等多款在研管线，逐步形成血液肿瘤领域的管线梯队。罗伐昔替尼的加入，为赛诺菲带来了骨髓纤维化领域的资产，与现有多发性骨髓瘤管线形成商业化协同效应。

此外，罗伐昔替尼的资产价值本身也具备吸引力。该药物已在中国获批上市，风险得到充分释放，并能够快速实现一定现金流兑现;cGVHD适应症进入中美中后期临床，监管获批的确定性高;作为全球首个获批的JAK/ROCK双靶点抑制剂，市场竞争力突出。对赛诺菲而言，此次合作能够快速补强管线，抢占全球罕见病与移植领域的创新制高点，进一步提升其在全球医药市场的竞争力。

有望重塑治疗格局

骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，临床表现为血细胞减少、脾脏肿大及多种全身症状，且其进展为急性白血病的风险较高。随着人口老龄化，骨髓纤维化患者数量呈持续上升趋势。数据显示，2025年我国骨髓纤维化患者已超6.7万人，预计2030年患者规模将攀升至约30万人。由于该病起病隐匿、早期症状不典型，多数患者确诊时已处于中晚期，疾病负担沉重，临床对高效、安全的创新疗法需求迫切。

长期以来，骨髓纤维化治疗手段有限。传统疗法主要依靠糖皮质激素、免疫调节剂等药物进行对症支持治疗。

精准医学的发展推动骨髓纤维化治疗进入靶向时代。截至目前，全球已有芦可替尼、菲卓替尼等多款JAK抑制剂获批上市。即便如此，现有JAK抑制剂仍存在明显局限，如对纤维化逆转作用有限、血液学毒性以及耐药问题。

以罗伐昔替尼为代表的第三代多靶点协同机制药物，直击炎症与纤维化两大核心病理进程，是未来治疗的重要发展方向，有望为骨髓纤维化患者提供突破性治疗选择，重塑临床治疗格局。

在慢性移植物抗宿主病领域，临床需求同样迫切且治疗手段稀缺。

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗高危血液恶性肿瘤的重要手段，而移植物抗宿主病(GVHD)是移植后最常见的并发症之一，直接影响患者生存率与生活质量。目前，糖皮质激素仍是cGVHD的标准一线治疗方案，但超过半数患者对糖皮质激素无反应或初始应答后出现疾病进展。

当前cGVHD治疗的核心目标，是在重建免疫耐受、控制炎症的同时，有效预防甚至逆转组织器官纤维化。但多数现有药物仅聚焦抑制免疫炎症，难以阻断纤维化进程，治疗效果受限。

随着赛诺菲原研的高选择性ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔上市，cGVHD治疗也进入免疫与纤维化双调控的阶段。而罗伐昔替尼作为同时具备JAK抗炎与ROCK抗纤维化活性的双靶点药物，在机制上实现了进一步升级。

罗伐昔替尼治疗慢性移植物抗宿主病的Ib/IIa期临床数据已发表于国际血液学期刊Blood，结果显示，12个月无失败生存率显著优于现有获批疗法，在纤维化主导的器官中的治疗应答更突出，且具备克服芦可替尼等现有药物耐药的潜力，有望成为cGVHD治疗的新一代重磅药物。

综上，罗伐昔替尼的核心差异化优势主要表现在：其一，机制首创性，作为全球首创且目前唯一获批上市的JAK/ROCK双靶点抑制剂，其作用机制区别于所有单靶点药物，能够同时解决炎症与纤维化两大核心病理问题;其二，疗效优越，在症状改善程度、抗纤维化活性、耐药患者应答率等方面表现突出，临床价值明确;其三，研发进度领先，该药物已在国内获批上市，中美临床同步推进，商业化兑现速度快。

结语

对中国生物制药而言，此次合作不仅是单一产品的成功授权，更是其国际化战略的关键一步。通过与赛诺菲的合作，公司不仅能够获得现金流与里程碑收益，还能积累合作经验，加速BD团队的全球化布局。

这一合作也标志着中国创新药正深度融入全球创新网络——本土药企不再局限于国内市场，而是通过BD合作将产品价值最大化，以更积极的姿态参与全球医药竞争。