3月9日，Vertex宣布Povetacicept治疗IgA肾病的III期RAINIER研究取得了积极结果。

Povetacicept是一种靶向B细胞激活因子(BAFF)和增殖性诱导配体(APRIL)的双重抑制剂，以此抑制B细胞激活、分化和/或存活，从而治疗多种自身免疫性疾病。Povetacicept的TACI结构域经过工程化设计，其在临床前研究中已表现出比其他APRIL抑制剂、BAFF抑制剂及BAFF/APRIL双重抑制剂更优的结合亲和力、效力、药代动力学和/或组织分布特征。

RAINIER研究的中期分析结果显示，第36周时，Povetacicept(80mg，每4周1次，皮下注射)组患者的24h尿蛋白肌酐比(24h-UPCR)较安慰剂组下降了49.8%(-52.0% vs -4.2%，P<0.0001)，差异具有显著的统计学意义和临床意义。在所有预先指定的亚组中，蛋白尿也呈现出一致的下降趋势。

研究还达到了次要终点。Povetacicept组患者的血清半乳糖缺陷IgA1(Gd-IgA1)水平较安慰剂组下降了79.3%(-77.4% vs +9.1%，P<0.0001);在基线存在血尿的患者中，Povetacicept组患者的血尿缓解率增加了61.7%(85.1% vs 23.4%，P<0.0001)。

Povetacicept总体上安全且耐受良好。大多数不良事件(AE)为轻度至中度。试验中未发现与Povetacicept相关的严重不良事件(SAE)，也无死亡案例。没有患者出现机会性感染，也没有患者出现因感染而停药的情况。如预期，观察到抗药物抗体(ADA)，但其对疗效或风险特征没有影响。此外，Povetacicept组和安慰剂组因任何原因停药的比例分别为3.8%和8.8%，因任何原因退出研究的比例分别为0.8%和1.5%。

此前，Povetacicept已获得FDA授予针对IgAN的突破性疗法资格，并被批准通过BLA滚动申请程序申报上市。鉴于RAINIER研究的积极结果，Vertex计划在今年3月底前完成Povetacicept的BLA工作。

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https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-week-36-interim-analysis-results