01

in vivo

改写CGT领域底层逻辑

刚到四月初，生物制药行业的结构性调整仍在继续，但CGT领域，却被连续被in vivo技术投下重磅炸弹。

3月25日，阿斯利康押注的in vivo CAR-T管线ESO-T01临床数据在《Nature Medicine》上公布。

3月18日，加州大学旧金山分校团队登顶国际顶刊《Nature》，利用双载体系统首次实现体内对原代人类T细胞的大片段DNA靶向定点整合，让in vivo CAR-T技术正式迈入精准可控的全新时代。

往前推一周，3月13日，山东大学团队在《Cell Stem Cell》发布in vivo CAR-Tfh最新成果，通过in vivo技术成功将Tfh细胞原位重编程为免疫抑制细胞，在自身免疫性肝炎模型中实现了肝损伤修复。

再往前，2月25日，虹信生物的体内CAR-M研究登上《Biomaterials》，攻克了巨噬细胞靶向递送的行业难题，在实体瘤模型中实现100%完全缓解。

开年四个月，in vivo技术正以势不可挡的姿态，改写着CGT领域的游戏规则。

把视线拉回整个行业：当不少Biotech还在为融资和管线挣扎，in vivo这条赛道，早已成了国内外企业卡位下一个周期的核心战场。

02

Beyond CAR-T

有人躬身入局，有人率先破局

in vivo技术的想象力，从来都不止于CAR-T。

当体内细胞重编程的底层技术被验证，这条赛道的边界正在被快速拓宽。从TCR-T到CAR-M，从实体瘤治疗到遗传病根治，不同技术路径的玩家，都在in vivo的浪潮里，寻找着属于自己的行业位置。

TCR-T

香雪生命科学，抢跑实体瘤体内赛道

在实体瘤治疗领域，TCR-T一直被认为是最具潜力的技术方向之一，而香雪生命科学，早已是这条赛道里的国内领头羊。

目前，这家公司已有三款TCR-T产品在中国拿下IND批件。

其中核心产品TAEST16001，不仅完成了I期和II期第一阶段临床，还被纳入突破性治疗品种名单，进入确证性临床试验阶段，有望成为中国首个、全球第二个上市的TCR-T细胞治疗产品。

在体外管线已经站稳脚跟的同时，香雪生命科学早早把目光投向了in vivo这条未来赛道。

2025年11月7日，香雪生命科学正式官宣与达冕疫苗达成战略合作，进军In vivo TCR-T领域。除了mRNA癌症疫苗与TCR-T产品的联合用药布局，最受行业关注的，莫过于双方联手开发的in vivo TCR-T产品。

和体外编辑模式不同，香雪生命科学的in vivo TCR-T核心目标直指实体瘤：通过递送载体，把肿瘤抗原特异性TCR基因直接精准递送到患者体内的T细胞中，让T细胞在人体内直接完成改造，获得杀伤癌细胞的能力。

2026年3月，香雪生命科学在国内会议上披露，其In vivo TCR-T技术已取得初步成果。

CAR-M

虹信生物，攻克巨噬递送难题

和TCR-T的火热不同，CAR-M技术在业内，一直是“理论优势拉满，临床证据不足”的尴尬处境。

相比CAR-T，巨噬细胞有着天然的肿瘤趋向性，既能直接吞噬癌细胞，还能重塑肿瘤免疫抑制微环境，更关键的是，它引发细胞因子释放综合征(CRS)的风险显著更低，安全性优势突出。在实体瘤治疗上，CAR-M几乎有着天生的理论优势。

但多年来，这套理论始终没能转化成扎实的临床成果，核心卡点就在于体内递送。如何把CAR mRNA高效递送到巨噬细胞中，攻克内吞体逃逸的难题，成了横在所有玩家面前的鸿沟。

2026年2月25日，in vivo领头企业虹信生物联合中山七院的研究团队，在《Biomaterials》上发表的论文，攻克了这个难点。

团队设计并筛选了包含80种氟化电离脂质的文库，最终锁定领头候选者F5-LNPs。5个氟原子的配置，让这款脂质纳米颗粒拥有了优异的膜融合能力，直接攻克了内吞体逃逸的行业难题。

通过静脉注射，包裹着hPSMA-CAR mRNA的F5-LNPs，成功在小鼠体内完成了巨噬细胞的原位重编程，不仅有效改善了肿瘤微环境，和抗PD-L1抗体联用后，更是在肿瘤模型中实现了100%的完全且持久缓解。

理论优势终于落地成了实打实的实验数据，CAR-M这条赛道，也迎来了属于自己的in vivo突破。

基因编辑

in vivo赛道临床竞速全面打响

in vivo技术的潜能，从来都不止于免疫细胞的原位重编。

作为基因治疗领域最核心的前沿方向，in vivo基因编辑早已成了攻克遗传性疾病、罕见病和难治性疾病的关键突破口，更是全球生物医药企业必争的核心赛道。

开年至今，国内外企业的管线推进速度，足以让行业看到这条赛道的火热。

国际上，Intellia Therapeutics无疑是这场竞速里的领头羊。

最近，其LNP递送的CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法Nex-z，关键Ⅲ期临床试验获FDA批准恢复;而另一款核心管线Lonvo-z早已迈入Ⅲ期临床，公司预计2026年年中公布顶线结果，下半年提交BLA，全力冲刺全球首个in vivo基因编辑“一次性治疗方案”。

国内赛道的竞争同样进入白热化

引正基因、正序生物、尧唐生物、锐正基因等一大批企业，已将体内基因编辑管线推进至临床阶段。

1月，引正基因自主研发的GEB-101疗法获美国FDA批准IND，标志着RNP-CRISPR技术在眼科遗传病领域正式迈入临床阶段，其“即插即用”“阅后即焚”的技术特性，大幅降低了脱靶与基因组整合风险。

正序生物则成为国内唯一同时拥有自主原创体外、体内基因编辑药物且均进入临床的企业，其体内碱基编辑药物CS-121注射液，已在IIT研究中成功治疗多位患者，实现“一次给药，终身有效”的治疗目标。

in vivo的应用边界还在不断拓宽

3月13日，山东大学团队的最新研究，通过in vivo技术成功将滤泡辅助性 T 细胞原位重编程为免疫抑制细胞，在自身免疫性肝炎小鼠模型中实现了肝损伤修复与免疫耐受重建，为自身免疫病的治疗开辟了全新路径。

从肿瘤治疗到罕见病根治，再到自身免疫病干预，in vivo技术正在一步步突破行业的想象边界。

03

2026 in vivo关键词

边界与共生

开年三个月的顶刊密集突破不断刷新技术上限，但只是in vivo的起点，想要让这项技术真正从论文走向临床，惠及更多患者，需要整个行业的同频共振。

递送系统优化、规模化生产工艺落地、临床转化策略制定、监管政策完善……这些横在in vivo技术商业化路上的核心难题，依然需要产学研医各界深度协同、共同破局。

也正是在这样的行业背景下，蓬勃生物将于2026年5月19-20日在上海举办“2026 In Vivo X 创新峰会”。

这场峰会集齐了in vivo赛道的核心力量，设置1个主论坛+5个专题会场+1个路演专场，涵盖递送系统、生产工艺到临床转化、监管要点等行业最关心的核心议题。

为了回答“in vivo的潜能边界何在”这个问题，蓬勃生物特别设立了Beyond CAR-T (TCR-T、CAR-M、以及TCE等in vivo技术创新进展)专场。

届时，前沿企业大咖、顶尖科研学者将现场分享最新技术突破与产业进展，和所有参会者一同探索Beyond CAR-T的无限可能。

专题论坛3：Beyond CAR-T 5月20日上午

• 自体TCR-T、TCR-TCE和体内TCR-T治疗实体肿瘤的机遇和挑战

王江华：可瑞生物首席科学官&生产负责人

• 体内基因药物研发进展(暂定)

牟晓盾：正序生物CEO

• 体内 CAR-M 技术及其在实体瘤治疗上的应用

古宏晨：上海交通大学 Med-X 研究院，副院长、教授

• In-vivo TCR-T 开发

钟 时：香雪精准CSO

• In Vivo CAR-Tumor开发(暂定)

周国庆：上海荣瑞医药创始人兼CEO

• TBD

金斯瑞生物嘉宾

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嘉宾阵容

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