2026 年 8 月 3 日，CRISPR Therapeutics 发布 2026 年第二季度财报。全球首款 CRISPR 基因编辑药物 CASGEVY(exagamglogene autotemcel)Q2 实现收入 7600 万美元，环比增长 78%、同比增长 151%，上半年累计约 1.19 亿美元。

CASGEVY 由 Cas9 核酸酶和 sgRNA 组成的核糖核蛋白复合物(RNP)，通过电穿孔递送至患者 CD34+ 造血干细胞和祖细胞中。该药物适用于镰状细胞病(SCD)或输血依赖型 β 地中海贫血(TDT)患者，已在北美、欧洲和中东的 39 个国家获得批准。

本季度最关键的监管里程碑是 FDA 批准 CASGEVY 用于 2 岁及以上 SCD 或 TDT 患儿，成为首个获批用于低至 2 岁儿童的两适应症基因疗法。此次批准从提交到获批仅用 53 天，约 5500 名 SCD 或 TDT 患者因此首次获得治疗资格。此外，沙特阿拉伯和英国已完成 CASGEVY 用于 5 至 11 岁儿童治疗的监管申报。

CRISPR Therapeutics 还正在持续推进其基于脂质纳米颗粒(LNP)介导递送的体内造血干细胞编辑方法，以进一步扩大 SCD 和 TDT 的可治疗患者人群。

体内基因编辑管线

CRISPR Therapeutics 正依托其专有的肝脏靶向 LNP 递送平台，持续推进多样化的体内基因编辑项目组合，以期通过单次静脉输注实现「一次给药、终身获益」。

CTX310(靶向 ANGPTL3)进展最快，已进入 1b 期临床。此前公布的 1 期数据显示，最高剂量组 ANGPTL3 降幅 73%~80%，LDL-C 和甘油三酯分别降低约 49% 和 55%，部分患者 LDL-C 降幅超 80%。公司优先推进严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症，美国境外试验同步进行。

CTX340(靶向 AGT)用于难治性高血压，已获 FDA IND 批准，2026 年 Q2 启动 1 期临床。

CTX321(靶向 LPA)采用优化 gRNA，临床前效力提升约 2 倍，正推进 IND/CTA 支持性研究。

ANGPTL3、AGT 和 LPA 均为心血管代谢领域的「超级靶点」——传统药物难以实现持久深度抑制，基因编辑的「一次性永久敲低」构成差异化优势。

CTX460(靶向 SERPINA1)是首个基于 SyNTase™ 精准编辑平台的候选药物，用于 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。SyNTase™不依赖双链断裂，可在不引入大片段缺失的前提下实现点突变精准修复，标志着 CRISPR 从「基因敲除」向「基因修正」的跃迁。

siRNA、CAR-T 与 iPSC 多线齐发

● siRNA

CTX611(SRSD107)是 CRISPR 通过与 Sirius Therapeutics(靖因药业)合作获得的一款长效 siRNA 疗法，靶向凝血因子 XI(FXI)，目前处于 2 期临床阶段。首发适应症为全膝关节置换术(TKA)后的静脉血栓栓塞(VTE)预防，并有望扩展至房颤、缺血性卒中、癌症相关血栓、慢性肾病及外周血管疾病等广泛的血栓栓塞领域，对应数十亿美元的市场空间。

● CAR-T

Zugo-cel(CTX112)是一款基于 CRISPR/Cas9 基因编辑的靶向 CD19 的通用型 CAR-T，布局自免和血液肿瘤两大领域。

在自免领域，zugo-cel 已启动三项 1 期篮式试验：风湿病学篮式试验覆盖系统性红斑狼疮(SLE)、系统性硬化症(SSc)和炎性肌病(IM);血液学篮式试验针对免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA);第三项试验拓展至自身免疫性神经系统疾病，包括进展型多发性硬化(PMS)、视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病(MOGAD)、N-甲基-D-天冬氨酸受体(NMDAR)和富亮氨酸胶质瘤失活蛋白 1(LGI1)自身免疫性脑炎(AIE)以及僵人综合征(SPS)。

在肿瘤领域，zugo-cel 针对 B 细胞恶性肿瘤的 1/2 期临床试验正在进行中，预计 2026 年下半年更新数据。公司还启动了 zugo-cel 联合 pirtobrutinib(礼来合作)治疗侵袭性 B 细胞淋巴瘤的研究。

此外，CRISPR Therapeutics 正依托抗体偶联 LNP 递送系统推进两种互补的下一代 CAR-T 模式：一种是利用工程化 mRNA 的瞬时、可重复给药 CAR-T;另一种是采用位点特异性整合技术的非病毒整合型 CAR-T。两个项目均处于 IND/CTA 支持阶段，致力于实现同类最佳的治疗特性。

● iPSC

CTX213 是一款无需设备的 β 细胞替代疗法，由经过基因编辑的 iPSC(诱导多能干细胞)分化的胰岛前体细胞组成，给药后即可在患者体内成熟为功能性胰岛细胞。其差异化在于「无需封装装置」，降低了植入复杂性和免疫排斥风险。

结语

CASGEVY 的 7600 万美元单季收入验证了基因编辑疗法的商业可行性——高定价、一次性治愈的模式在真实世界中正在跑通。而礼来与 Seamless、尧唐与 Serapha、Chiesi 与 Arbor等交易的密集涌现，不仅为行业注入了持续的技术信心，更释放出一个明确信号：基因编辑正在从「罕见病」向更广阔的适应症版图加速拓展。