美国FDA今日宣布，批准武田(Takeda)开发的Orzeyful(oveporexton)片剂，用于治疗成人1型发作性睡病。FDA新闻稿指出，Orzeyful是首款通过直接靶向导致该疾病的食欲素信号缺失而发挥作用的药物。值得一提的是，这款药物在今年年初入选产业媒体猎药人(Drug Hunter)发布的2025年度明星分子榜单。

1型发作性睡病是一种罕见的终身性神经精神性睡眠障碍。该疾病由产生食欲素的脑细胞丧失所致。食欲素是一种调节清醒、睡眠和肌张力的化学信使。缺乏食欲素时，大脑难以维持警觉状态，也难以控制睡眠与清醒之间的界限，由此导致一系列致残性症状，包括日间过度嗜睡、猝倒、睡眠瘫痪、在入睡或醒来前后出现幻觉，以及夜间睡眠中断。

Orzeyful的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的12周研究中进行了评估，共纳入273名1型发作性睡病成人患者。在两项研究中，与接受安慰剂的患者相比，服用Orzeyful(2 mg)的患者日间保持清醒的能力均有所改善。患者报告的日间嗜睡也显著减轻，猝倒发作次数显著减少，并且发作性睡病的整体症状获得具有临床意义的改善，包括睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠中断。

最常见的不良反应包括失眠、排尿频率增加、尿急和唾液分泌增加。因不良反应而停止治疗的受试者比例较低。

Orzeyful是一款“first-in-class”口服食欲素受体2(OX2R)选择性激动剂。它曾获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

英文：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-full-range-narcolepsy-type-1-symptoms?utm_medium=email&utm_source=govdelivery