FDA加速批准首款特定白血病疗法

产业资讯政策法规研发追踪医改专题

FDA加速批准首款特定白血病疗法: 产业资讯 2018-04-02 5010

来源：药明康德 2018-04-02

美国FDA宣布加速批准Blincyto（blinatumomab）的扩大适应症申请，允许这款由安进（Amgen）带来的新药治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且在缓解期依旧有微小残留病灶（MRD）的儿童和成人患者。值得一提的是，这也是美国FDA批准的首款治疗MRD阳性ALL的疗法。

B细胞前体ALL是一种病发于骨髓，且进展快速的癌症。患者的骨髓里会产生过多的不成熟白细胞，影响骨髓的功能。在这些患者经过治疗后，依旧会有不少人体内会带有微小残留病灶。尽管这些病灶在显微镜镜检下也无法被发现，但却给患者留下了疾病复发的隐患。

今日获批的Blincyto是一款具有创新机制的药物，能结合白血病细胞表面的CD19蛋白与免疫细胞表面的CD3蛋白，将免疫细胞“拽”到白血病细胞附近，让它们更好地对后者进行攻击。这款新药在2014年首度获批，目前可用于治疗费城染色体阴性的复发或难治性B细胞ALL，或是费城染色体阳性的ALL。

在一项单臂临床研究里，Blincyto在MRD阳性ALL的患者中展现出了很好的疗效。这些患者曾有1到2次完全缓解，但骨髓里依然存有癌细胞，比例约占细胞总数的千分之一。在经过治疗后，即便是能从10000个细胞里挑出1个细胞的高精度检测，也无法在患者体内检测出MRD，证实了Blincyto的效果。总体来看，有70%的患者再也检测不出MRD，超过一半的患者已在病情缓解中活过了22.3个月。基于这款新药的潜力，美国FDA曾授予其孤儿药资格和优先审评资格。在良好临床结果下，美国FDA又决定在今日加速批准这款新药上市，让它尽快造福患者。

“这是FDA批准的首款治疗MRD阳性ALL的疗法，”美国FDA肿瘤学卓越中心主任兼血液病学和肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说道：“带有MRD的患者更有可能出现复发，因此一种能消除极低量残余白血病细胞的疗法，有望能帮助延长癌症的缓解期。我们期待进一步了解Blincyto能如何减少MRD。在更多的实验里，我们正在评估Blincyto会怎样影响MRD阳性患者的长期生存。”

依照计划，获得加速批准的Blincyto，依旧需要进行随机对照试验，验证MRD的减少能带来生存期或无进展生存期的改善。我们期待接下来的试验同样能够顺利，患者也能迎来更多控制病情的方法。

热门资讯