歌礼子公司NASH药物获FDA快速通道资格认定

产业资讯政策法规研发追踪医改专题

歌礼子公司NASH药物获FDA快速通道资格认定: 产业资讯 佰傲谷BioValley 2020-12-15 5156

2020年12月14日，歌礼制药有限公司旗下全资子公司甘莱宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予公司NASH候选药物ASC42快速通道资格。美国FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决未获满足的医疗需求。ASC42能顺利获得快速通道资格认定，表明美国FDA认可其有解决NASH患者未被满足的医疗需求的潜力。

ASC42

ASC42是一种完全自主研发的、有望成为同类最佳（best-in-class）的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体（FXR）激动剂，ASC42于今年10月获得美国FDA批准在NASH患者中开展临床试验。据报道，在两个NASH动物模型中，ASC42表现出了对肝脏脂肪变性、炎症和纤维化的显著改善。

FXR主要表达于肝细胞核，通过与配体结合，抑制胆汁酸合成和重吸收、调控肝脏和循环系统胆汁酸浓度，另外还可抑制脂肪合成促进脂肪酸氧化、调控肝脂和血脂，同时促进肝脏糖原合成、抑制肝糖异生、维持机体血糖平衡。FXR通过影响参与胆汁酸合成、分泌、偶联、转运、吸收和解毒的基因表达以调节胆汁酸平衡。由于胆汁酸在肝脏炎症和纤维化中发挥重要作用，而糖脂代谢紊乱可能导致脂肪肝，因此FXR是改善肝脏脂肪变性、炎症和纤维化药物的理想靶点。除甘莱制药，Intercept、拓臻生物等也布局了该靶点。

图1. 全球FXR激动剂研发进展（部分）

甘莱：国内进军全球NASH创新药市场的主力成员

根据流行病学统计，非酒精性脂肪性肝病 (non-alcoholic fatty liver disease, NAFLD)影响全球25%的成年人。而NASH 是发生炎症和纤维化的NAFLD，15%-25%的NAFLD患者会发展为NASH。庞大的患者基数带来的是巨大的商业化潜力，据Datamonitor Healthcare预测，2027年全球NASH市场规模有望达到210亿美元（约1778亿人民币）。上千亿的市场空间让NASH成为创新药领域屈指可数的“超蓝海”市场。

图2. NASH 药物部分作用靶点及相关领先药物

和巨大的市场空间相比，迄今为止全球发达市场尚未有任何一款NASH新药获批上市。公开资料显示，目前只有Intercept的奥贝胆酸（OCA）完成临床III期，此外有少数候选药物处于III期临床阶段。在海外企业快马加鞭的同时，国内的NASH研发力量正逐渐崛起。而甘莱制药（GANNEX）正是国内吹响本土NASH创新药企进军全球市场号角的主力成员。作为港股上市公司歌礼制药（1672.HK）的全资子公司，甘莱制药拥有歌礼旗下NASH管线的全部资产或权益。

在NASH 管线中，除ASC42，甘莱还有两款处于临床阶段的候选药物，分别为 ASC40 和ASC41。其中，ASC40和全球其他临床后期产品的II期数据相比，体现了更好的相对应答率和安全性。根据公司官网披露，在动物实验中，ASC41在剂量为1/10的MGL-3196的条件下，实现对肝脂肪变性、炎症和纤维化均有相同程度的改善。而ASC41作为NASH领域全球研发进度第三的THR-β激动剂，也承担了更多业内对这一靶点在安全性和临床疗效改善空间的期待。

结语

NASH治疗领域存在巨大未满足需求，巨大的需求意味着巨大的市场。据EvaluatePharme预测，到2025年，全球NASH药物市场规模将达到400亿美元。而在这场NASH抢滩大战中，国内企业一直在深度参与。除甘莱，正大天晴、君圣泰、众生药业、微芯生物、广生堂、派格生物、康哲药业、东阳光等也纷纷有所布局。面对NASH巨大的市场前景，各大企业谁将拔得头筹，率先分得这块蛋糕，值得期待。

热门资讯