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FDA批准首个遗传性血管水肿生物抑制剂Ruconest
研发追踪 2014-07-18 5510
  

来源:biodiscover    2014-7-18


2014717日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest,一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。

遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病,可发生于任何年龄,而多见于成年早期。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子(一种α2球蛋白)减少或功能缺损,以致C1过度活化,C4C2的裂解失控,所生成的补体激肽增多,以致使微血管通透性增高,引起水肿。在美国影响大约600010000人。

        Ruconest是一种重组人类C1酯酶抑制因子,用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的药物。
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