中国正在发生的药物开发根本性转变，很可能对未来全球生物制药的成功至关重要。

中国已超越美国，成为全球临床试验的主要开展地。数据显示，中国的临床试验总数从2020年的1800项增长至2023年的超过3500项(主要由单国试验驱动)。同期，美国的临床试验总数从略低于2500项下降至2000项。

与此同时，中国对外许可交易在过去十年迎来爆发式增长。根据L.E.K.咨询与研发客联合发布的报告(点击这里下载报告)，2011年至2018年间，中国药物对外许可的年均交易额为10亿美元。而在2025年前9个月，该交易额已增至近700亿美元，是2021年创纪录的82亿美元的八倍以上。另一组2024年的数据显示，中国占全球创新候选药物的23%，全球前20大跨国药企从中国引进的外部管线占其总量的28%，相关交易额达410亿美元。

行业资深人士谭凌实、Ken Song与鲁白近日在nature biotechnology上撰文(下称“文章”，见下图)指出，全球越来越多的公司正借助中国长期积累的速度与成本优势，以更快获得针对性早期临床数据，加速临床概念验证。在全球药价承压与研发成本攀升的背景下，中国正在发生的药物开发根本性转变，很可能对未来全球生物制药的成功至关重要。

使用大规模高质量队列研究

通过国家科研基金支持，中国已建立起多个针对特定疾病、长期随访的大规模临床队列。例如，由上海市瑞金医院宁光教授领导的糖尿病(4C、BPROAD)、肥胖症(GOCY)、代谢疾病(China-Map)队列;上海市华山医院郁金泰教授领导的阿尔茨海默病(中国HEAD研究);北京大学第三医院樊东升教授领导的肌萎缩侧索硬化(ALS)队列，等等。

分析这些队列数据不仅能揭示疾病机制与预后，助力制定防治策略，还可通过遗传变异关联识别患者亚型、开发新生物标志物，甚至发现新药物靶点，进而经临床前研究验证并开发候选药物。这种基于人类数据而非动物研究的药物发现模式，正受到越来越多生物制药企业的青睐。

队列研究还可转化为“临床试验就绪队列(TRC)”，以简化患者入组、节省时间与成本。“临床试验就绪数据集(TRD)”会系统收集患者首发症状时间、临床诊断、治疗及疾病进展等关键信息，这些可以在试验启动后帮助快速筛选合格受试者。此类数据集由公共卫生机构管理，例如上海申康医院发展中心(SHDC)已为重大疾病建立系统化TRD，并通过“一站式”临床队列数据共享系统以支持高效精准的患者招募。

IIT模式转变

2025年，中国国家药监局(NMPA)进一步将IND审批时限从60个工作日缩短至30日，与美国FDA时限保持一致。此外，研究者发起的临床试验(IITs)的快速发展也加速了早期临床启动，这类研究常用于获取药物在人体中的早期疗效与安全性信号，并能大幅减少试验时间和成本。

文章指出，中国传统的IIT模式已发生转变，一种新的合作模式逐渐普及：主要研究者识别未满足的临床需求，经医院批准后与药企共同设计试验。在企业合作方指导下，由经验丰富的研究人员与临床CRO共同执行严格监测、数据管理与分析。

例如，北京大学第三医院樊东升教授与AI药物发现公司英矽智能、专注于CNS药物研发的4B Technologies合作开展的ALS IIT，从最初识别出28个潜在靶点开始，该团队利用上述ALS-TRC数据库在不到2年内招募了109名潜在参与者;而从靶点识别到临床研究完成，整个研究耗时不到3年。初步分析显示，候选药FB1006可减缓运动功能恶化、改善患者生活质量，且AI辅助的脑电图与语音分析比临床评分更为敏感。

更多AI驱动临床开发创新

AI已在临床开发中显著提升效率，广泛应用于医学写作、临床数据处理、统计分析、医学审查、访视报告生成、实验室指标管理及不良事件核对等领域。随着Kimi等国内竞争者的加入，更多经济高效的AI创新有望加速落地。

在这样的趋势下，中国正迅速推动AI应用普及，目标直指实现更快速、更高效、成本更低的药物发现和开发路径。数据显示，2014年至2023年，中国生成式AI专利申请量超过3.8万件，占全球总量的70%。

随着AI工具与高质量队列数据库的持续发展，文章的作者预计该领域将涌现更多专注于临床开发的创新应用。

对精准医疗深度关注

从抗生素到慢病药物，再到抗肿瘤新药，中国始终关注人口具体的医疗健康需求。在AI推动下，日益深入的生物学认知正驱动精准医疗发展。以生物标志物为例，其在早期检测与靶向治疗中至关重要，中国在癌症生物标志物领域的论文与专利数量已居全球首位，超过美国、德国、韩国和日本四国之和。

作为诊断、治疗及精准给药的新兴工具，细胞外囊泡(EVs)在中国也得到积极研究。中国侧重于将其用于早期检测与治疗，并利用可扩展平台解决生产制造中的复杂问题，目前针对CGT的双轨制监管体系已将EVs产品纳入其中。这与美国将其归类为新型生物制品、企业聚焦于靶向递送与严格质控的策略有所不同。

文章的作者认为，中国更广泛、灵活的发展模式以及积极尝试EVs等前沿技术的态度，有望推动快速创新。若能将相关诊断或疗法以可负担的成本更快从实验室推广至临床，特别是在疾病负担较重的领域，很可能实现重要突破。

总结：借力中国

临床试验占药物研发成本的70%~80%，因此即便在生物技术创新方面保持领先的美国，也必须寻求更快、更具成本效益的研发路径。中国的转型值得行业关注与借鉴。

在FDA近期举办的顶尖科学家会议上，CAR-T先驱Carl June指出，他们越来越多在实验室中开发的细胞与基因治疗新策略，首先在中国进入临床测试。“为什么研究人员越来越倾向于将试验转移到海外?简而言之，美国的流程变得过于缓慢、昂贵且僵化，而其他国家则为创新提供了更便捷的条件。”

前FDA局长Scott Gottlieb也曾多次提出类似观点：“美国企业面临的一个主要挑战是，获得FDA的Ⅰ期研究批准流程漫长且成本高昂。由于在中国启动首次人体试验更为简便，中国Biotech能够更快地获取最具潜力化合物的相关信息，从而比美国企业获得竞争优势”，以及“中国Biotech能够迅速将试验分子推进到早期患者试验阶段，快速反馈这些分子能否击中其预期的生物靶点，并根据需要调整化学结构。这是一种‘蛮力式(brute force)’式的创新体系”。

当前，中国生物制药行业正经历深刻转型，政府、药企、医院、学术机构等多方协同，构建了覆盖研发至生产的整合型生态。而全球企业均可通过在中国开展早期试验、与本土创新企业合作或引进经临床验证的分子等方式，利用这一生态加速创新，最终惠及全球患者。