1月30日，康哲药业宣布磷酸芦可替尼乳膏获国家药监局批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。

治疗组主要疗效指标第24周达到F-VASI 75的患者比例为49.5%，显著高于目标值14.1%(P<0.0001)，研究达到了主要终点。所有的次要疗效指标均显示出与主要疗效指标一致的获益趋势，且治疗时间越长，患者的白癜风治疗效果持续改善。不良反应的严重程度大部分均为1级或2级，未发生导致停药或退出的不良事件(AE)，未发生研究药物相关的严重不良事件(SAE)。

我国白癜风患者人群庞大，约1400万人，磷酸芦可替尼乳膏作为国内首款且唯一用于白癜风治疗的靶向药，有望为广大白癜风患者带来治疗曙光。

(一)白癜风：患者群体庞大，且治疗选择极其有限

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，常见于指背、腕、前臂、颜面、颈部等，其发病原因为产生色素的细胞即黑素细胞的缺失。根据《白癜风诊疗共识(2021版)》，中国白癜风患者约1400万，且好发于青少年人群。鉴于患者人群庞大且好发于年轻人群，白癜风的治疗需求巨大且急迫。

白癜风治疗药物十分有限，目前主流的白癜风治疗药物包括钙调磷酸酶抑制剂(TCI)、糖皮质激素(TCS)、维生素D3衍生物(卡泊三醇软膏)，但糖皮质激素不良反应发生率较高，钙调磷酸酶抑制剂及维生素D3衍生物缺少长期使用风险的证据，大部分指南及共识持谨慎态度。

目前，国际指南及中国共识认为，JAK抑制剂有望成为白癜风治疗的新手段。2022年7月，芦可替尼乳膏获美国FDA批准上市，用于12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗。芦可替尼乳膏上市后，销售额快速攀升，2024年收入达5.1亿美元，较2023年增长50.9%，反映出白癜风患较大未满足的临床需求。

图：芦可替尼乳膏销售额(亿美元)

数据来源：Incyte年报

(二)白癜风国内布局

目前，全球布局白癜风新药研发的企业较少。Incyte是白癜风领域的佼佼者，手握唯一一款上市的白癜风新药——芦可替尼乳膏，此外;Incyte旗下另一款白癜风潜力药物——Povorcitinib已推进至临床Ⅲ期，康哲药业在国内则是引入Incyte两款白癜风药物。除了康哲药业外，泰恩康、诺诚健华等亦在白癜风赛道你追我赶。天量白癜风市场，预计即将迎来变局。

表：白癜风药物竞争格局

表来源：医药魔方

(1)芦可替尼乳膏(OPZELURA)由Incyte研发。基于两项三期临床试验数据(TRuE-V1 and TRuE-V2)，FDA于2022年7月批准了OPZELURA芦可替尼乳膏用于局部治疗成人和12岁及以上儿童患者的非节段性白癜风。TRue-V1共纳入330例患者，使用芦可替尼乳膏的患者在治疗24周后，有29.9%的患者达到面部白癜风面积评分指数相对基线改善至少75%(F-VASI 75);而安慰剂组仅为7.5%。TRue-V2研究纳入344例患者，使用芦可替尼治疗的患者在24周时，F-VASI 75的应答率为29.9%，安慰剂组为12.9%。

图：芦可替尼乳膏治疗白癜风数据优异

数据来源：康哲药业官网

康哲药业于2022年12月通过附属公司康哲美丽与Incyte就用于芦可替尼乳膏订立合作和许可协议，将这一潜力产品收入囊中。凭借中国真实世界研究中取得的积极结果，康哲药业迅速芦可替尼乳膏的上市进程。2024年9月， 芦可替尼乳新药上市许可申请(NDA)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)受理，将成为首个国内上市的白癜风治疗处方药。

(2)瞄准白癜风市场，康哲药业加速布局了第二款白癜风产品——Povorcitinib。2024年4月，康哲药业与Incyte就开发和商业化选择性口服JAK1抑制剂povorcitinib订立合作和许可协议，获得其在中国大陆、香港、澳门、台湾及东南亚十一国的研究、开发、注册及商业化产品的独家许可权利，以及在区域内生产产品的非独家许可权利。

Povorcitinib是由Incyte研发的一种小分子选择性 JAK1 抑制剂，目前处于临床Ⅲ期。Ⅱb期研究显示，在24周时，Povorcitinib与安慰剂相比，总体和面部白斑面积评分指数(T-VASI;F-VASI)指标在统计学上显著改善。171 名白癜风患者随机分配到每日一次口服剂量为 15、45 或 75 毫克的povorcitinib 或安慰剂组，持续 24 周。主要结果显示，24周T-VASI 50分别为10.5%(Povorcitinib 15mg)、15.2%(Povorcitinib 45mg)、5.6(Povorcitinib 75mg)和3%(安慰剂)。24周F-VASI 50分别为18.4%(Povorcitinib 75mg)、45.5%(Povorcitinib 15mg)、27.8%(Povorcitinib 45mg)和9.1%(安慰剂)。24周F-VASI 75分别为13.2%(Povorcitinib 75mg)、18.2%(Povorcitinib 15mg)、13.9%(Povorcitinib 45mg)和3%(安慰剂)。

图：povorcitinib治疗白癜风的T-VASI 50数据

数据来源：Incyte

(3)利特昔替尼是由辉瑞研发的一种激酶抑制剂，能够不可逆地抑制 JAK3和酪氨酸激酶家族。利特昔替尼首个适应症——重症斑秃于2023年6月在美国批准上市。

利特昔替尼白癜风适应症处于临床Ⅲ期。Ⅱb研究结果显示，与安慰剂相比，在有负荷剂量(-21.2 vs 2.1;P<0.001)或无负荷剂量(-18.5 vs 2.1;P<0.001)的利特昔替尼50 mg组和30 mg组(-14.6 vs 2.1;P=0.01)中，面部白癜风面积评分指数的变化百分比相比基线有显著改善(n=187)。

(4)CKBA软膏由泰恩康研发，可通过靶向ACC1和MFE2调控细胞脂代谢，抑制CD8+T细胞产生效应分子与发挥效应功能。CKBA软膏治疗白癜风处于临床II期。

2025年8月，泰恩康宣布CKBA软膏在非节段型白癜风患者中表现出积极的疗效和良好的安全性，支持继续开展III期确证性临床试验。高剂量组CKBA软膏1.5% BID剂量组的面颈部白癜风评分指数达到F-VASI 50和F-VASI 25的受试者比例均优于安慰剂组，其中疾病好转及不同程度复色患者占比为36%(18/50)。CKBA软膏1.5% BID剂量组和溶媒组(安慰剂组)的药品相关不良事件(TEAE)发生率分别为18%和12%;未发生与试验用药品相关的严重不良事件(SAE)，CKBA 软膏具有良好的安全性和耐受性。

(5)Soficitinib(ICP-332)是一款由诺诚健华在研的高效、高选择性的新型口服TYK2抑制剂，正在被开发用于治疗各种T细胞相关的自身免疫性疾病，包括白癜风、特应性皮炎、结节性痒疹等。TYK2/JAK1抑制剂通过阻断IFN-γ和IL-15等细胞因子介导的JAK-STAT信号通路，抑制自身免疫性T细胞对黑色素细胞的攻击，从而促进白癜风皮损恢复。

2025年5月16日，诺诚健华宣布，Soficitinib治疗非节段型白癜风的2/3期临床试验在中国完成首例患者给药。截至2026年1月，Soficitinib治疗白癜风的II期临床试验也已经完成患者入组。

(三)小结

作为一种慢性、毁容性自身免疫性皮肤疾病，白癜风治疗迫切性强;此外，我国白癜风患者达1400万，白癜风市场潜力巨大。随着芦可替尼乳膏的上市，我国白癜风患者迎来治疗的新手段，芦可替尼乳膏全球销售额已突破5亿美元，期待未来在国内市场的放量。