Ionis制药公司昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准优先审查zilganersen治疗亚历山大病的新药申请(NDA)。处方药使用者费用法案的目标日期定为2026年9月22日。

如果获得批准，zilganersen将成为亚历山大病的首个疾病缓解疗法。

亚历山大病是一种影响中枢神经系统的进行性且通常致命的遗传疾病。由神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)基因突变引起。星形胶质细胞中GFAP蛋白的累积导致神经功能的恶化。该病以婴幼儿期发病为主，症状严重且进展迅速，目前尚无根治的获批方法。

Zilganersen是一种研究中的反义寡核苷酸，旨在阻止过量的GFAP产生。此前，美国FDA授予zilganersen突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。欧洲药品管理局(EMA)也已授予zilganersen孤儿药称号。

一项1-3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04849741)的数据支持了NDA，该研究包括54名亚历山大病患者(1.5至53岁)，其中大多数是儿童。参与者以2:1的比例随机接受zilganersen或对照组为期60周的双盲治疗。该研究包括两个剂量组，25mg和50mg，50mg剂量组作为关键剂量组进行分析，每12周给药一次。在60周时，所有符合条件的参与者过渡到开放标签治疗期，随后是120周的开放标签长期延长治疗期，在此期间，25mg剂量组的参与者转移到50mg剂量组，最后是28周的治疗后随访期。

主要终点是在双盲治疗期结束时，通过10米步行试验(10MWT)评估的步态速度相对于基线的百分比变化，这是一种功能活动评估。

研究结果显示，该研究符合其主要终点，zilganersen 50mg与安慰剂相比，功能活动度有所改善(平均差异为33.3%;P =.0412)。

该试验的其他数据将在2026年美国神经病学学会年会上发表。

英文链接：

https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-zilganersen-new-drug-application-alexander