昨日(5月13日)，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，翰森制药自主研发的1类新药HS-10504片拟纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败后伴EGFR C797S突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。

此次认定是对HS-10504临床价值与研发潜力的权威认可，标志着中国原研在第三代EGFR抑制剂耐药这一核心临床难题上取得重要突破，为无药可用的耐药患者带来全新希望，也进一步夯实了翰森制药在肺癌精准靶向治疗领域的领先地位。

图1. 翰森制药HS-10504片拟纳入突破性治疗，来源：CDE官网

EGFR突变是晚期NSCLC最主要的驱动基因之一，EGFR-TKI已成为一线标准治疗方案。然而，获得性耐药不可避免，其中C797S突变是第三代EGFR-TKI(奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼等)治疗后最常见、最棘手的耐药机制。临床数据显示，一线使用奥希替尼后C797S突变发生率约7%，二线使用后升至10%~26%，此类患者肿瘤进展快、预后极差，目前国内外尚无任何靶向药物获批，标准化疗与免疫治疗疗效有限，存在巨大未满足临床需求。HS-10504凭借独特第四代结构，精准靶向C797S突变，有望填补这一临床空白。

HS-10504是翰森制药自主研发的新型、高效、高选择性第四代EGFR-TKI，通过独特分子设计特异性克服C797S突变与T790M突变带来的空间位阻效应，实现对耐药突变激酶的精准强效抑制，同时保留对野生型EGFR的高选择性，降低脱靶毒性。

2026年AACR年会上，HS-10504首次人体Ⅰ期研究数据以口头报告形式重磅公布，在推荐Ⅱ期剂量400mg每日一次方案下，34例可评估疗效的C797S突变(伴或不伴T790M)患者中，客观缓解率(ORR)达52.9%，中位无进展生存期(PFS)达9.6个月，展现出显著抗肿瘤活性。安全性方面，HS-10504整体耐受性良好，绝大多数治疗相关不良事件为1-2级，≥3级不良事件以可控的淋巴细胞计数下降、贫血为主，无治疗相关死亡，支持长期持续给药。

第四代EGFR-TKI已成为全球肺癌靶向研发的核心赛道，主要针对C797S突变耐药。海外方面，BLU-945因疗效与安全性平衡不佳问题终止开发，BDTX-1535、VRN110755等处于早期临床阶段，尚未形成成熟数据。国内领域，红云生物H002、迪哲医药DZD6008、翰森HS-10375等多款四代药物布局临床，HS-10504凭借首个Ⅰ期关键数据披露、最高ORR与最长PFS，以及本次突破性疗法认定，已成为国产第四代EGFR-TKI的领跑者。相较于同类在研产品，HS-10504在分子设计、疗效数据、研发进度上均具备显著优势，更有望率先实现上市，抢占百亿耐药市场。

结 语

HS-10504拟纳入突破性疗法，不仅是翰森制药的重要里程碑，更是中国原研创新药在肺癌精准治疗领域的标志性成果。获得突破性疗法认定后，HS-10504将享受优先审评、加快审批等政策支持，大幅缩短研发与上市周期，加速惠及C797S突变耐药患者。

未来，随着Ⅱ/Ⅲ期临床推进，HS-10504有望早日成为获批用于C797S突变的第四代EGFR-TKI，有望打破三代EGFR-TKI耐药后无靶向药可用的僵局。