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9种罕见病药物首次进入三期临床
产业资讯 罕见病信息网 2025-09-13 1390

据罕见病信息网不完全统计,2025 年 8 月全球有9款罕见病药物首次进入临床三期阶段,涉及9种罕见病。例如,MRG004(已获FDA孤儿药资格认定),正针对胰腺癌开展临床三期试验;VGA039用于探索治疗血管性血友病的效果。更多药物进入临床三期,代表着它们向上市迈出关键一步,有望让更多罕见病患者获得有效治疗,为患者及其家庭带来新的希望。

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