系列引言

过去十余年，中国医药创新完成了一场深刻而系统的“效率革命”，其核心在于以“多、快、省”为特征的体系能力重塑。随着监管规则逐步与国际接轨，资本、人才与产学研体系加速聚变，中国已不再只是全球创新体系的追随者，而是一个不可忽视的创新新极。这种以规模、速度和成本为支点的能力积累，使中国在全球医药创新版图中实现了由追赶到并跑的阶段性跃升。

展望未来十年，中国医药创新正站在新的分水岭上。决定其能否实现新一轮跃迁的关键，在于效率能否转化为被全球认可和定价的创新价值。从“效率高地”迈向“价值高峰”，意味着创新逻辑将由效率驱动转向质量与原创驱动，从执行能力的竞争，升级为体系成熟度与长期可持续性的较量。这一转变将深刻影响中国医药创新在全球体系中的角色定位，也将重塑未来十年的发展路径。

值此中国医药创新成果进入密集释放的关键节点，继BCG于2020年发布《中国医药创新之路》刻画起势逻辑后，我们将进一步系统性剖析，探讨在下一个十年，中国医药创新将走向何处。《超越效率，中国医药创新的价值攀登》系列包括两大篇章：

屹立潮头——中国医药创新的全球新位势与未来十年演进

行稳致远——中国医药创新生态的韧性与力量

本文为系列上篇，将重点审视中国医药创新的全球新位势，以及未来十年创新范式的演进方向。

过去十年，中国在全球创新药版图中的地位已从参与者转变为举足轻重的影响者，且增长势头仍在延续。自2021年起，中国当年新进入临床阶段的创新药新分子(NME)数量已超过美国，并在随后几年持续拉开差距(参阅图1)。更值得关注的是，“多”的演进正在从单一赛道的高密度集中，转向数量与广度并进的结构性扩张——疾病谱不再以肿瘤为绝对中心，而是逐步向多领域同步外溢。在呼吸系统、皮肤、免疫、消化系统与心血管等全球研发热点领域，中国当前临床阶段创新药分子占比已超过美国。但这种外溢并非匀速推进，在神经与精神等机制更复杂、转化路径不确定性更高的领域，中国仍明显落后于美国(参阅图2)。总体而言，中国创新药的“多”已从局部突破走向结构性供给，成为全球创新版图中不可忽视的新增产出极。

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中国创新药之所以能形成今天的数量级，关键在于“快”与“省”两大支柱，持续支撑端到端研发链条的高效推进与规模化产出。从靶点确定到新药上市申请(NDA)及生物制品许可申请(BLA)的端到端流程，中国已成为全球医药创新的“速度极”与“成本洼地”。在药物分子发现阶段，其成本仅为美国的20%–30%，临床前开发花费也较美国节省至少一半(参阅图3)。更为关键的是，这一优势并非局限于单一技术路线，而是具备跨模态的普适性——越是人力密集的筛选实验，越是在开发阶段牵涉更多动物实验与外包协作的模态，中美之间在时间与成本上的差距往往越为显著(参阅图4)。

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同样的“快”与“省”也延伸至临床开发阶段。依托庞大的患者基数与更为集中的患者及医院网络，中国以入组速度快著称，从而显著加速临床推进节奏。也正因如此，越来越多跨国药企在全球试验设计中更早纳入中国，以中国的入组效率带动整体开发进度。

“多、快、省”的底座并不仅是资源禀赋，更像一套已经运转起来的创新效率飞轮。通过“理解一试错一执行”的闭环，中国将信息、知识与工程能力转化为持续产出的创新成果。

首先是“理解”：在全球信息高度开放(论文、专利等)的背景下，中国团队凭借多年技术与经验积累，能够更快、更深地理解机制与关键差异，从而形成更聪明的快速跟进能力。例如，信达IBI363作为全球首款PD-1/IL-2α-bias双抗，并非简单沿袭“IL-2α激活Treg=不利”的旧假设，而是通过自主尝试和生物学研究重新拆解IL-2三受体轴的调控逻辑，揭示其IL-2α分子设计的免疫激活特性，为多家跨国药企在IL-2路径上反复受挫的问题提供了新的可行性验证方向，成为下一代IO的有力竞争者。又如康诺亚TSLP/IL-13双抗，快速跟进同类首创(FIC)，并与跨国药企并行跻身全球进度前列，同时通过差异化长效设计建立显著竞争优势。

其次是“试错”：依托海量工程师红利和更低成本、更短周期的迭代条件，中国能够更快完成更多的“设计—测试—学习”闭环，快速筛优汰劣、前置消化不确定性，使研发方向更早得到验证与优化。例如康方FIC的依沃西单抗(PD-1/VEGF双抗)在研发早期开展海量组合式试验探索IO双抗的优解，并在持续试错中沉淀出可复用的平台化能力。

最后是“执行”：完备的合同研究、开发和生产组织(CRDMO)生态把高频迭代真正落实到端到端交付上，以短周期、低成本支撑研发高频推进与规模化供给。以药明系为代表的服务覆盖全模态，贯穿从靶点发现到临床前的关键需求，在国际客户中建立起广泛认可的交付与质量口碑，同时在报价与周期上相较欧美头部对手具备显著优势(约30%–50%的报价、60%–70%的耗时)。

三者叠加，构成了中国“快”与“省”从阶段性优势走向体系化能力的底层支撑。也正因如此，“多、快、省”开始更稳定地转化为越来越多可验证、可兑现的优质资产。当下价值与竞争力正在被全球市场定价，中国创新进入被验证、可兑现的新阶段。

近五年，中国医药创新正在经历一轮质量飞跃。本土企业信心显著抬升，越来越多中国新药选择与多款全球重磅药物开展头对头III期临床试验。2025年新开启的研究中，也不乏对标奥希替尼、维奈克拉、阿替利珠单抗、帕博利珠单抗等国际大品种的正面对决，这背后反映出本土企业对自身产品与体系化研发能力的信心增强(参阅图5)。全球认可度也在同步提升，中国资产在全球BD交易来源中的占比从2020年的17%提升至2025年的31%，与美国基本平分秋色。2025年，多笔“天价交易”集中出现，如启德与Biohaven、恒瑞与GSK、信达与武田等头部企业的交易，更直接体现出跨国企业对中国资产的态度变化。监管认可同样在持续落地，近年来中国原研创新药在FDA与EMA获批数量稳步增加，多项里程碑事件相继发生。

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在中国能力逐步被全球验证后，中国创新药要跨越下一个高峰，关键不仅在于继续放大效率优势，更在于推动创新成果向可持续的价值跃迁转化。面向未来十年，中国医药创新能否实现新一轮跃迁，将取决于是否能够在五场关键战役中取得系统性突破。

厚度

从散点突破、热点驱动，到可持续、规模化的创新产出

首先，将视角聚焦于新兴模态这一增量来源，可以看到在多类新兴模态中，中国已形成可观的在研管线体量，大部分新模态的分子数量规模已领先美国，新模态创新正成为中国创新供给的重要支柱(参阅图6)。在复杂大分子方向，中国更擅长把多抗ADC、多毒素ADC等组合路径沉淀为可复制的工程能力，通过系统集成与组合式创新驱动持续领跑。但在创新毒素与更特殊的抗体设计(如probody)等关键环节，整体仍更多沿着美国前沿进行工程化迭代与追赶。细胞与基因治疗则呈现出更“敢试错”的路线：依托上市前研究者发起的临床试验(IIT)与临床开发并行的双轨实践，企业能够在更低成本、更快节奏下完成人体验证，并沉淀系统化的技术与经验积累，从而在CAR-M、CAR-NK等创新细胞疗法上形成更强的管线势能。放眼更广的模态谱系，凡是更依赖大规模筛选、模块化系统集成与快速工艺迭代的方向，中国的工程师红利更容易转化为“筛得更多、迭代更快”的效率优势，并推动模块化突破与组合式创新加速涌现。总体而言，中国在PROTAC、小核酸等多类新兴模态上的布局仍在持续深化、能力仍在累积，未来也将继续作为新模态创新的重要增量来源，贡献占比有望保持高位。

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这类新兴模态带来的增量，为中国提供了持续扩张的供给基础。但下一阶段的关键已不只是做大数量，而是让“多”从“有供给”走向“生态化的连续产出、可复制的能力”。中国创新的下一步不应只依赖零星“青苗”式的单品爆款，即靠单个资产出圈、热点驱动或散点成交;而应迈向“树林”乃至“土壤”的连续供给，在同一技术平台或疾病领域内实现稳定连产，持续输出具有清晰差异化特征的资产序列，进一步把知识、数据、组织能力与运营体系固化为“土壤”，在特定技术或疾病赛道形成可持续产出的结构性优势与能力深度。对外资而言，这一跃迁意味着关注点将从“买一个机会点”转向“接入一套平台化、可连续产出的组织能力”，从单次交易走向围绕特定平台或赛道的长期共建与协同迭代。

速度

从人力驱动的流程加速与成本优势，到AI牵引的下一代“快”和“省”

第二个关键命题，是如何将从人力驱动的流程加速与成本优势，升级为由AI牵引的下一代“快”和“省”。关键不在于简单压缩既有环节，而在于AI能否在中国率先跑通产业级闭环，将研发从“做得快”推向“更准的快”，把成本从“单点更低”推向“全局更省”。本质是把试错前置、把纠偏做小、把失败代价降到最低，从而形成可持续的低成本试错引擎。

这一逻辑与中国新能源汽车的领先路径高度相似：在高频迭代与真实数据回流的飞轮作用下，中国从制造优势走向“创新试验高地”。而在医药领域，问题也随之变得清晰——中国创新药应如何借助AI复制并超越新能源汽车的创新飞轮，成为全球医药的“创新验证高地”?

目前，AI在医药行业内的规模化落地仍处于相对早期阶段。已验证、相对成熟的应用主要集中在以小分子为核心的AIDD场景，包括生成式分子设计、虚拟筛选等关键环节，在提升早期分子发现效率方面已展现出一定价值。与此同时，AI能力边界正在快速外溢：其正从单点工具演进为覆盖研发全链条的端到端、多模态能力体系，并逐步从小分子拓展至大分子及更多新兴治疗模态(参阅图7)。

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在研发前端，AI应用正向更早期环节前移。在靶点发现与验证阶段，基于多组学、真实世界数据及文献数据库的新靶点筛选及调研、靶点优先级判定，以及对可成药性与可替代性的系统性预测，正潜在提升早期决策质量，减少“方向性错误”带来的隐性成本。研发效率的提升不再仅体现在“更快生成候选分子”，更体现在更早阶段对研发资源配置的优化。

在临床前开发阶段，AI的价值正从单一参数预测走向系统性风险前置管理。小分子ADMET预测已较为成熟，毒理学与安全性相关模型也在不断迭代，使部分关键风险能够在项目早期被提前识别和筛除，从而压缩后续失败成本，提高整体项目成功概率。

向后延展，AI在临床开发环节的应用正逐步进入可规模化阶段。在试验设计优化、人群分层与入组效率提升、临床结果分析等方向，已形成较为成熟的应用。在此基础上，围绕疗效结果预测与“止损机制”的探索，正成为下一阶段的重要演进方向，有望帮助企业在临床中实现更快、更理性的决策。

从底座来看，AI竞争由算法、算力、数据三要素共同决定。在医药领域真正拉开差距的焦点，正在向高质量数据沉淀及优质数据资产化倾斜。美国在源头科学与“AI×科学”的深度融合方面更强、优质数据供给更丰富，但成本高、合规约束大、规模化沉淀有限。中国在工程化改造与产品化落地上更快、并具备更低成本的规模化数据采集与迭代优势，但高价值数据的沉淀上限仍依赖源头创新活跃度与数据体系建设。

广度

从扎堆高发肿瘤与确定性赛道，到疾病领域多点开花与前沿领域能力兑现

当创新从肿瘤等机制相对清晰、终点更客观的赛道向外延展时，真正的分水岭开始出现在神经等前沿领域。中国在肿瘤领域已形成更厚的临床管线与更丰富的模态组合，但在神经赛道，管线厚度仍明显弱于美国。更直接的外部信号是临床阶段几乎看不到标志性的神经领域BD交易，市场定价仍偏谨慎(参阅图8)。其背后既有客观难度，也反映能力结构的空缺：中枢神经系统(CNS)机制更复杂、周期更长、失败风险更高，而中国在该赛道的长期投入与组织化能力尚未“做厚”，导致项目数量、质量与外部信任难以同步积累。

中国要迈向下一个高峰，关键之一就在于补齐前沿领域的系统能力，并形成可持续的产出。只有当神经等高难度领域也能稳定贡献分子与证据，中国创新才能从“高效率执行与规模放大”进一步升级至“原创能力与价值密度”的全面提升。

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认可度

从梯次突破的本土质量与数据口碑，到对接全球标准的可信体系

中国创新药的“好”正在被越来越多的外部结果验证，但要把这种“好”沉淀为可持续的全球认可，需要建立一套可反复检验、可跨项目复用的可信开发与证据体系，让全球认可的不只是“这一单”，而是“这一套”。

在企业层面，这种对接已成为更常态化的体系实践。一方面，全球多中心临床试验越来越普遍，且更明显向早期阶段前移，越来越多项目在I期/II期就出海，把开发假设更早置于国际语境中验证。另一方面，BD交易中合作开发的体量持续扩大，2023至2025年授权交易中合作开发占比已接近40%，本土企业通过与跨国药企共研合作，在真实项目中学习并内化临床开发优秀实践。与此同时，头部生物制药企业(Biopharma)与生物科技企业(Biotech)的中外双报管线占比已提升至约30%，反映出从一开始就瞄准全球市场的开发策略正逐渐成为主流(参阅图9)。

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创新度

从快速跟进与热门靶点供应，到源头创新的建设性地参与和持续贡献

中国创新供给在靶点层面呈现高度集中，热门靶点的聚集效应更为明显。靶点分布显示，中国前80个热门靶点已贡献约80%的前200条管线数量，而美国达到同一累计占比需要约109个热门靶点(参阅图10)。这一结构意味着，中国的创新资源主要集中在确定性更高的方向，在加速推进效率的同时，也更容易压缩差异化空间并加剧同质化拥挤。

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在“同靶点同模态、研发进度全球排名第一”的广义潜在FIC口径下，中国的全球存在感已显著增强：FIC占比由2020年的16%提升至2025年的34%，逼近美国的38%。但从构成来看，这类“新”主要体现为工程师式的解法——以靶点组合式创新与“老靶点×新模态”的路径迁移为主，更多的是在既定问题框架内进行工程化优化，而非持续输出源头机制层面的原创突破(参阅图11)。

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进一步聚焦源头机制的原创供给，差距更为明显。在科学源头侧，以靶点和标志物相关基础研究衡量，中国发表在Cell、Nature、Science(统称为CNS)三大核心期刊上的论文数量过去十年持续上升，但总体规模仍不到美国的三分之一，原创靶点的源头“水位”虽在抬升，但仍存在差距。在价值转化侧，真正未被探索过的全新机制分子数量虽逐年增加，但截至2025年仅为11个，且新模态贡献8个(约73%)，老模态仅3个(约27%)(参阅图12)。这表明当前FIC增量更多由新模态推动新分子入场，而非新机制突破。

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结语

中国医药创新的过去十年，在厚度、速度与广度三条战线上，通过系统化能力重塑，重新定义了“中国效率”，并在全球创新版图中确立了清晰的存在感。与此同时，质量与创新性的种子，也已在部分前沿领域开始破土。但面向下一个十年，真正的挑战在于，如何将这份来之不易的效率优势，转化为可持续、可复制、且能够穿越周期的创新能力。

这意味着，中国创新药必须从点状突破走向系统进化，在厚度、速度、广度、认可度和创新度上实现全面突破：从依赖散点资产的阶段性成功，转向持续、规模化输出的组织能力与生态沉淀;从人力与流程驱动的“快”与“省”，升级为由AI牵引的下一代研发范式，将试错前置、系统性压低失败成本;从机制相对清晰的优势赛道，拓展至前沿领域的长期投入与能力兑现;从以梯次突破为特征的本土质量，迈向与全球标准深度对接、可反复验证的临床与数据可信体系;并最终，在全球创新前沿，实现从参与与跟随，到建设性地参与和持续贡献的角色升级。

效率，决定我们能走多快;价值，决定我们能走多远。

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