2026年1月28日，诺华宣布，其创新降胆固醇药物乐可为®(英克司兰钠注射液)新适应症获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。此次获批，允许该药作为饮食的辅助疗法，单药用于治疗成人原发性高胆固醇血症(非家族性)或混合型血脂异常患者，以降低其低密度脂蛋白胆固醇水平。

这标志着这款全球首创的小干扰RNA药物，在联合用药的基础上，其临床应用场景得到了关键性拓展，为更广泛的血脂异常患者，尤其是他汀类药物不耐受或不愿长期口服用药的人群，提供了一种革命性的“超长效”治疗选择。

图1. 英克司兰钠注射液新适应症获批，来源：公司官微

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心血管疾病防控面临挑战

心血管疾病长期位居我国居民死亡原因首位，而低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)被明确为动脉粥样硬化性心血管疾病的关键致病性危险因素。然而，我国血脂异常防治现状不容乐观。数据显示，中国血脂异常人数已超过4亿，但35岁以上成人对血脂异常的治疗率和控制率分别仅为7.8%和4.0%，存在巨大的“治疗缺口”。

尽管《中国血脂管理指南(2023年)》已对不同心血管风险人群设定了明确的LDL-C目标值，但在临床实践中，传统口服降脂药物(尤其是他汀类药物)的剂量限制、副作用(如他汀不耐受)以及患者长期用药依从性差等问题，导致大量高危、极高危患者难以实现血脂长期达标，心梗、脑梗等事件风险居高不下。

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siRNA降脂新星「英克司兰钠」

英克司兰钠并非传统的小分子或抗体药物，而是一种基于小干扰RNA技术的突破性疗法。它的作用机制独树一帜：药物进入肝细胞后，能精准靶向并沉默编码PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)的基因表达。PCSK9蛋白是调节肝脏LDL受体降解的关键“帮凶”，其水平升高会导致更多LDL受体被破坏，使得血液中的LDL-C清除受阻。

英克司兰通过从基因层面“关闭”PCSK9蛋白的合成，实现从源头上长效抑制PCSK9。其带来的核心优势是超长的给药间隔：患者每年仅需在医疗机构皮下注射两次(初始治疗及三个月后加强针，此后每半年一次)，即可实现持续、平稳的LDL-C降低。这种“半年一针”的给药方式，有望从根本上解决慢性病患者长期用药依从性差的全球性难题。

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关键临床数据

本次新适应症的获批，基于专门针对中国人群设计的III期临床研究 VICTORION-Mono China 的积极结果。该研究旨在评估英克司兰在未接受降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病中低危中国患者中，作为单药疗法的疗效与安全性。

研究数据显示，治疗至第150天，与安慰剂组相比，英克司兰单药治疗组实现了经安慰剂校正后LDL-C水平降低47.50%的卓越效果，差异具有高度统计学意义。更为重要的是，其疗效持久且平稳，在长达330天的观察期内，LDL-C的平均降低幅度仍保持在45.45%。

该研究同时证实，英克司兰在中国患者中安全性良好，治疗相关不良事件发生率低，且大多为轻度或中度。

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PCSK9靶点竞争格局

PCSK9靶点已成为降脂领域竞争最为激烈的赛道之一。全球范围内，已获批药物以PCSK9单抗为主，包括安进的依洛尤单抗(Evolocumab)、再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗(Alirocumab)，以及中国本土企业恒瑞医药、信达生物、君实生物的同类产品。这些单抗虽疗效确切，但给药频率为每2至4周一次，且需冷链储运，长期使用依从性仍是挑战。市场竞争已趋于红海，价格压力随着集采与医保谈判日益加剧。

当前，全球围绕PCSK9靶点的研发竞赛已进入白热化阶段，竞争维度不断拓展。除了已上市的单抗和siRNA药物，新的技术路径正加速涌现：

口服制剂：默沙东的口服多肽Enlicitide、阿斯利康的小分子口服药Laroprovstat均已进入III期临床，旨在提供无创的给药选择。

其他核酸药物：国内石药集团、齐鲁制药/瑞博生物等企业也在积极开发PCSK9 siRNA或ASO药物。

英克司兰钠作为全球首款也是目前唯一一款降低LDL-C的超长效siRNA药物，在竞争格局中占据独特生态位。其每年两次给药的优势在长效性与依从性上远超单抗与口服药物。

表1. 英克司兰钠上市后全球销量数据，来源：药渡数据-全球药物库

诺华于2019年以97亿美元收购The Medicines Company获得该药物，此后通过大规模临床开发与全球快速注册，已在美国、欧盟、中国等近100个国家获批，2024年全球销售额从2021年的1200万美元暴增至7.54亿美元，2025年第二季度单季度销售额达4.8亿美元，年销售峰值预测超过20亿美元，已成为诺华心血管领域第二大单品。这种爆发式增长验证了市场对于超长效、强效降脂疗法的迫切需求，也为其在中国单药市场的拓展提供了强大背书。

可以预见，未来PCSK9靶点市场将形成注射与口服、抗体与核酸药物并存的多维度竞争格局，共同推动血脂管理标准的提升。

结 语

英克司兰单药适应症的获批，不仅是为临床医生增添了一件强大的武器，其更深层次的意义在于可能重塑高胆固醇血症的长期管理模式。对于大量他汀不耐受、依从性差或处于中低危但需积极干预的患者，“半年一针”的治疗模式极大简化了管理流程，有望显著提升长期治疗率和达标率。

从市场前景看，该药已于2025年底成功纳入中国国家医保目录(针对此前获批的联合用药适应症)，这为提升药物可及性奠定了坚实基础。随着此次单药适应症的获批及未来在更广泛一级预防人群中的探索，其市场潜力将进一步释放。

诺华英克司兰的成功，是RNAi疗法在慢性病领域取得商业化和临床价值双重突破的典范。它预示着，对于需要长期管理的慢性疾病，通过技术创新延长给药间隔、提升治疗便捷性，将成为未来药物研发的重要方向，最终让更多患者受益于更高效、更人性化的医疗方案。