3月5日，主打Prime Editor(先导编辑) 一次性治愈型基因疗法的公司Prime Medicine, Inc.(NASDAQ: PRME)公布2025年业绩，2025年总营收463.2万美元，同比增长55%，研发费用1.06亿美元，同比增长3.4%，增长的原因是许可 / IP 成本、设施费用增加，净亏损2亿美元，现金及现金等价物1.91亿美元。

与此同时，公司宣布，计划向美国食品药品监督管理局(FDA)申请其针对慢性肉芽肿病(CGD)的基因编辑疗法PM359的加速批准。

PM359是Prime公司开发的首个候选管线，是基于Prime Editor技术开发所开发基因编辑药物——即通过Prime Editor技术对自体造血干细胞(HSC)进行体外编辑，纠正细胞内的p47-phox致病突变，从而改善或治愈慢性肉芽肿性病(CGD)。

该疗法专为携带 p47phox 这一特定突变亚型的慢性肉芽肿病患者设计。目前，这类患者终身面临感染风险，主要治疗手段只有骨髓移植。Prime 采用基因编辑技术，在实验室中修正患者造血干细胞的突变，再将细胞回输体内，以期恢复其抗感染能力。

公司首席执行官Allan Reine表示，这款疗法在美国大约可惠及50 名患者。

截至目前，该疗法仅在两名患者身上取得了积极数据。此次申请与 Prime 公司今年 5 月的决定截然不同 —— 当时由于获批成本过高，公司搁置了这一项目。

公司当时估算，完成一项 10–15 名患者的临床试验需花费超过 2000 万美元，而将疗法最终推向上市则需要 5000 万至 1 亿美元。

Allan表示，公司计划 仅依据少数患者数据申请获批， 所需成本仅为原先的 “极小一部分”，甚至不会影响公司现有的现金流预期，其现有资金预计可维持至 2027 年。

同时，Allan表示，Prime 仍在确定后续步骤，可能会再招募 1–2 名患者入组临床试验，重点研究该疗法在儿童患者中的效果。根据公司后续动作，向 FDA 提交申请可能在今年或明年。

截至目前，Prime 已治疗的两名患者均未出现与疾病相关的新并发症，其抗感染酶水平已恢复并持续稳定达六个月。

原文：

https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-reports-full-year-2025-financial-results-and