生物制药公司Elevar Therapeutics于3月30日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查lirafugratinib的新药申请，用于治疗先前接受过治疗的成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的胆管癌(CCA)患者。《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为2026年9月27日。

Lirafugratinib(曾用名RLY-4008)是一种强效、选择性的口服小分子FGFR2抑制剂。FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在某些癌症中经常发生改变。FGFR2是FGFR家族的四个成员之一，该家族是一组密切相关的蛋白质，具有高度相似的蛋白质序列和特性。

有临床前研究表明，该药能够通过FGFR2依赖性途径杀伤癌细胞系，并在体内模型中诱导肿瘤消退，同时对其他靶点(包括FGFR家族的其他成员)的抑制作用极小。此外，lirafugratinib在体外和体内临床前模型中均显示出对已知的临床靶向耐药突变的强效活性。

该新药申请的数据来自一项开放标签的1/2期ReFocus试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04526106)。该试验评估了口服选择性FGFR2抑制剂lirafugratinib在不可切除或转移性胆管癌(CCA)及其他实体瘤患者中的疗效。

关键队列由116例携带FGFR2融合或重排的晚期或转移性CCA患者组成。符合条件的受试者需接受过至少一种既往全身治疗，且既往未接受过FGFR抑制剂治疗。

研究受试者每日一次服用70mg lirafugratinib，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

主要终点是基于RECIST v1.1标准，由独立审查委员会评估的确认客观缓解率(ORR)。

关键队列(n=114;数据截止日期：2024年9月27日)的主要疗效分析结果显示，确认的客观缓解率(ORR)为46.5%(95% CI，37.1-56.1)。中位缓解持续时间为11.8个月(95% CI，7.5-13.0)，其中76.2%的缓解持续时间至少为6个月。中位无进展生存期为11.3个月(95% CI，9.2-14.8)，中位总生存期为22.8个月(95% CI，18.1-27.2);12个月生存率和12个月总生存率分别为49.2%和74.6%。疾病控制率为96.5%(95% CI，91.3-99.0)。

报告的最常见3级或以上不良事件为手足综合征和口腔炎。分别有75.9%、82.8%和4.3%的患者需要减少剂量、中断剂量和停止治疗。

目前，一项临床试验正在对lirafugratinib进行评估，以招募更多以前接受过治疗的晚期或转移性实体瘤患者，这些患者不包括含有FGFR2融合或重排的CCA，且以前未接受过FGFR抑制剂治疗。

原文：

https://elevartx.com/2026/03/30/elevar-fda-acceptance-lira/